Shire recibe la aprobación europea para ampliar la ficha técnica de FIRAZYR® (icatibant inyectable), tratamiento sintomático de las crisis agudas de angioedema hereditario (AEH), para pacientes pediátricos


  • FIRAZYR es el primer y único tratamiento subcutáneo en Europa para las crisis agudas de AEH aprobado para niños de dos años de edad en adelante

Madrid – 8 de marzo de 2018 – La compañía biotecnológica Shire, líder mundial en el tratamiento de pacientes con enfermedades raras, ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado una ampliación de la ficha técnica que concede una nueva indicación a FIRAZYR® (icatibant inyectable), según la cual se amplía su uso a adolescentes y niños de dos años de edad en adelante con angioedema hereditario (AEH) causado por deficiencia del inhibidor de la esterasa C1 (INH-C1). FIRAZYR® se encuentra aprobado en la Unión Europea (UE) desde 2008 para el tratamiento sintomático de las crisis agudas de AEH en adultos con deficiencia de INH-C11.

El AEH es una enfermedad genética rara que se caracteriza por crisis recurrentes en forma de edema (hinchazón) localizado2,3. Las zonas del cuerpo afectadas con mayor frecuencia son las extremidades y el tubo digestivo; con menos frecuencia, el AEH causa crisis potencialmente mortales debidas a una obstrucción de las vías respiratorias superiores2,3,4. Los síntomas del AEH suelen comenzar en la infancia y, aunque las crisis pueden producirse a cualquier edad, es posible que la aparición precoz prediga una evolución más grave de la enfermedad5.

Según Jennifer Schranz, Directora de Desarrollo de AEH en Shire, “como colaboradores a largo plazo con la comunidad con AEH, entendemos la gran carga que supone esta enfermedad para los niños con AEH y sus cuidadores. Esta aprobación en Europa pone de manifiesto nuestro decidido compromiso a ayudar a los pacientes, y representa un avance importante para los pacientes pediátricos, que ahora disponen de una opción de tratamiento subcutáneo para las crisis agudas de AEH.”

Por su parte, la Dra. María Teresa Caballero, Facultativo Especialista de Área en Alergología en el Hospital Universitario La Paz y, coordinadora del Grupo Español de estudio del Angioedema mediado por Bradicinina (GEAB) ha explicado que “esta aprobación nos ayuda a simplificar el tratamiento de los niños afectados y, con ello, conseguimos que tengan más autonomía y, sobre todo, mayor confianza al proporcionarles un tratamiento sintomático de las crisis agudas que ellos mismos pueden administrarse, tras recomendarles la dosis que deben administrarse en función de su peso corporal”.

En este sentido, M.ª Concepción López Serrano, ex-miembro del GEAB (Grupo Español de Estudio del Angioedema por Bradicinina) y cofundadora y actual vicepresidenta de AEDAF, Asociación Española de Angioedema Familiar, también ha destacado la importancia de la ampliación de la ficha técnica de FIRAZYR® ya que simplifica el tratamiento y permite enseñar a la población pediátrica cómo debe administrarse la medicación desde pequeños. “Para los pacientes pediátricos es una gran mejora ya que es el único tratamiento subcutáneo en España para las crisis agudas de AEH”, ha añadido M.ª Concepción López.

El uso de FIRAZYR® en pacientes pediátricos se investigó en un estudio abierto, no aleatorizado y de un solo grupo en el que participaron 32 pacientes pediátricos con AEH6. El servicio de alergia del Hospital Universitario La Paz participó en este ensayo clínico. La población para evaluar la eficacia estuvo formada por 11 niños y 11 adolescentes con crisis. El criterio de valoración principal de la eficacia fue el tiempo transcurrido hasta la aparición de alivio de los síntomas (TAAS), según la puntuación combinada de síntomas tras el tratamiento evaluada por el investigador, definida como el tiempo transcurrido desde el comienzo del tratamiento hasta la consecución de una mejoría del 20% o más de la puntuación combinada de síntomas, sin empeoramiento en ninguna de las puntuaciones de componentes individuales6.

En conjunto, la mediana de TAAS fue de 1,0 horas, sin diferencias entre niños y adolescentes. Más del 70% y 90% de los pacientes experimentaron un alivio de los síntomas al cabo de 1,1 y 2 horas, respectivamente, del tratamiento6.

La seguridad se estudió en la misma muestra de pacientes y además en otros 10 pacientes que recibieron FIRAZYR sin presentar un episodio de angioedema. La mayoría de los pacientes pediátricos que fueron tratados con FIRAZYR® subcutáneo presentaron reacciones en el lugar de la inyección, como eritema, hinchazón, sensación de quemazón, dolor cutáneo y prurito, que fueron de intensidad leve o moderada y coincidieron con las reacciones que se han notificado en adultos6.

En el estudio se constató que FIRAZYR® fue bien tolerado, así como una resolución rápida de los síntomas durante una crisis de AEH con una sola inyección6. El estudio que condujo a esta aprobación es el primer y único ensayo en el que se ha investigado un tratamiento subcutáneo en la población pediátrica con AEH.

Acerca del angioedema hereditario

El AEH es un trastorno genético raro que afecta a una de entre cada 10.000 a 50.000 personas en todo el mundo y que provoca crisis recurrentes de edema (hinchazón)7,8.

El tratamiento del AEH incluye el tratamiento a demanda de las crisis de edema para reducir al mínimo las consecuencias de los síntomas y la prevención previa a procedimientos, que suele utilizarse antes de determinadas intervenciones quirúrgicas y para cubrir otros períodos de alto riesgo de crisis (como las épocas estresantes, por ejemplo, en período de exámenes escolares). La profilaxis a largo plazo (uso sistemático de medicación para prevenir los episodios de angioedema) puede contemplarse en los pacientes muy sintomáticos con AEH7.

Acerca de FIRAZYR
FIRAZYR® está indicado en Europa en el tratamiento sintomático de las crisis agudas de angioedema hereditario (AEH) en adultos, adolescentes y niños de dos años en adelante con deficiencia del inhibidor de la esterasa C1.

El principio activo, icatibant, es un antagonista específico de los receptores B2 de bradicinina. Representa una novedosa estrategia dirigida y administrada por vía subcutánea para tratar las crisis de AEH, diseñado para bloquear los efectos de la bradicinina, el mediador clave de la formación de edema. FIRAZYR® es un decapéptido (péptido que contiene diez aminoácidos) sintético.

En los pacientes que no han recibido FIRAZYR® con anterioridad, el primer tratamiento debe administrarse en un centro médico o bajo la supervisión de un médico. En caso de alivio insuficiente o reaparición de los síntomas después del tratamiento con FIRAZYR®, los pacientes han de acudir al médico y las dosis posteriores deben administrarse en un centro médico. La decisión de iniciar la autoadministración ha de ser tomada exclusivamente por un médico con experiencia en el diagnóstico y tratamiento del AEH.

Los pacientes con crisis laríngeas deben acudir siempre al médico y ser tratados en un centro médico adecuado tras la autoadministración de FIRAZYR®, hasta que el médico considere que el alta es segura.

El icatibant ha recibido una designación de medicamento huérfano en la UE para el tratamiento del AEH. Allí donde se encuentra comercializado, este medicamento se presenta en una jeringa precargada de 3 ml. FIRAZYR® puede conservarse a una temperatura de hasta 25 grados centígrados sin refrigeración.

FIRAZYR no está comercializado en todos los países y la ficha técnica puede variar en cada país. Consulte la ficha técnica de su país.

Acerca de Shire

Shire es el líder mundial en investigación al servicio de los pacientes con enfermedades raras. Nos esforzamos por desarrollar fármacos innovadores en diferentes áreas de enfermedades raras, como hematología, inmunología, enfermedades genéticas, neurociencias y medicina interna, y con áreas terapéuticas en crecimiento en oftalmología y oncología. Nuestras diversas capacidades nos permiten llegar a pacientes en más de 100 países, personas que luchan por vivir sus vidas al máximo.

Sentimos la urgencia de abordar las necesidades médicas insatisfechas y trabajar incansablemente para mejorar la vida de las personas, con fármacos que tienen un impacto significativo en los pacientes y en todos los que los apoyan en su viaje.

Bibliografía

1 [FIRAZYR® Summary of Product Characteristics]
2 Circardi M, Bork K, Caballero T, et al, on behalf of HAWK (Hereditary Angioedema International Working Group). Evidence-based recommendations for the therapeutic management of angioedema owing to hereditary C1 inhibitor deficiency: consensus report of an International Working Group. Allergy. 2012; 67(2):147-157.
3 Zuraw BL. Hereditary angioedema. N Engl J Med. 2008;359(10):1027-1036.
4 Banerji A. The burden of illness in patients with hereditary angioedema. Ann Allergy Asthma Immunol. 2013;111(5):329-336.
5 Farkas H, et al. International consensus on the diagnosis and management of paediatric patients with hereditary angioedema with C1 inhibitor deficiency. Allergy. 2017; 72(2):300-13.
6 Farkas H, et al. Treatment Effect and Safety of Icatibant in Pediatric Patients with Hereditary Angioedema. Journal of Allergy and Clinical Immunology: In Practice. 2017; 1-8.
7 Craig T, et al. WAO guideline for the management of hereditary angioedema. World Allergy Organ Journal 2012; 5(12):182-99.
8 Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: causes, manifestations, and treatment. Br J Hosp Med. 2006;67(12):654-657.

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